中國(guó)FCS 3期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)
VSA001在第10個(gè)月甘油三酯中位數(shù)降幅高達(dá)89%，APOC3中位數(shù)降幅高達(dá)93%，與安慰劑組相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異
VSA001具有良好的安全性
維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（"維亞臻"）宣布，由維亞臻開(kāi)展的針對(duì)中國(guó)家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的3期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598）獲得積極頂線數(shù)據(jù)，成功達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
維亞臻首席執(zhí)行官鄒曉明博士表示："FCS是一種嚴(yán)重危及患者健康和生命的疾病，在中國(guó)尚未有針對(duì)該適應(yīng)癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個(gè)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)的siRNA藥物，在針對(duì)中國(guó)FCS患者的3期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，展現(xiàn)出顯著的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗(yàn)結(jié)果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護(hù)理人員、研究人員和團(tuán)隊(duì)表示誠(chéng)摯的謝意，并將繼續(xù)推動(dòng)VSA001在中國(guó)的研發(fā)注冊(cè)及商業(yè)化進(jìn)程，讓中國(guó)FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。"
本試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的3期臨床試驗(yàn)，共37名FCS患者隨機(jī)接受每3個(gè)月一次，持續(xù)12個(gè)月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國(guó)FCS成人患者中評(píng)估VSA001的有效性和安全性。
該研究的主要終點(diǎn)為與安慰劑組相比，第10個(gè)月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線的中位變化百分比。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到86%和89%。第12個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到72%和79%。
在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個(gè)月降至500 mg/dL以下。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3（APOC3）中位值相較于基線降低幅度分別達(dá)到93%和92%。
除了成功達(dá)到研究主要終點(diǎn)外，VSA001還達(dá)到所有關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，包括第10個(gè)月和第12個(gè)月血清空腹甘油三酯相較于基線變化百分比，以及第10個(gè)月和第12個(gè)月APOC3水平相較于基線變化百分比。
VSA001在FCS患者中表現(xiàn)出良好的安全性。經(jīng)歷治療相關(guān)不良事件（TEAEs）的患者例數(shù)在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。
關(guān)于家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）
家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）是一種嚴(yán)重且罕見(jiàn)的疾病，通常由多種單基因突變引起。FCS導(dǎo)致甘油三酯（TG）水平極度升高，通常超過(guò)880 mg/dL，可能導(dǎo)致多種嚴(yán)重的體征和癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認(rèn)知障礙。目前，針對(duì)FCS的治療選擇有限，難以滿足患者的醫(yī)療需求。
關(guān)于VSA001 （Plozasiran）
VSA001 （Plozasiran），之前也稱(chēng)為ARO-APOC3，是一種同類(lèi)首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療藥物，旨在減少載脂蛋白C-III（APOC3）的產(chǎn)生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子。APOC3通過(guò)抑制脂蛋白脂酶對(duì)TRLs的分解以及肝臟中肝臟受體對(duì)TRLs殘余物的攝取，導(dǎo)致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通過(guò)降低APOC3水平，從而減少甘油三酯并將脂質(zhì)調(diào)節(jié)到正常水平。
在多項(xiàng)臨床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）、嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者中顯示出甘油三酯和多種致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白的減少。到目前為止，VSA001總體耐受性良好，報(bào)道的治療相關(guān)不良事件通常與研究人群的合并癥和基礎(chǔ)疾病相關(guān)。在臨床研究和研究人群中，擬申請(qǐng)上市的25 mg劑量組的最常見(jiàn)治療相關(guān)不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、頭痛、2型糖尿病和腹痛。
VSA001正在開(kāi)展SUMMIT臨床計(jì)劃中的一系列研究，包括針對(duì)FCS患者的PALISADE 3期研究、針對(duì)SHTG患者的SHASTA研究，以及針對(duì)混合性高脂血癥患者的MUIR和CAPITAN研究。
VSA001已在FCS適應(yīng)癥獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的突破性療法、孤兒藥和快速通道認(rèn)定，歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認(rèn)定，以及中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的突破性療法、優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定。目前plozasiran尚未批準(zhǔn)用于治療任何疾病。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國(guó)、放眼全球的小核酸藥物治療公司。公司成立于2022年，與國(guó)際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線擁有四款在同類(lèi)競(jìng)品中處于領(lǐng)先位置、針對(duì)心血管代謝及自身免疫疾病領(lǐng)域的臨床階段小核酸藥物，旨在打造從研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的整合式小核酸藥物技術(shù)平臺(tái)。
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