第二批臨床急需境外新藥名單公示

3月28日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布通知，遴選出30個境外已上市的臨床急需境外新藥名單，按程序公示征求意見。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，CDE第二次發(fā)布臨床急需境外新藥名單。此次公示的名單主要為罕見病藥物，其中包括治療涵蓋腎上腺皮質(zhì)癌的米托坦以及Vigabatrin（治療嬰兒痙攣癥；頑固性復(fù)雜性部分癲癇發(fā)作）、Edaravone（治療肌萎縮側(cè)索硬化，俗稱“漸凍癥”）等臨床急需的藥品。

臨床急需境外新藥名單重點考慮近年來美國、歐盟或日本批準上市我國尚未上市的用于罕見病治療的新藥，以及用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。為促進臨床急需境外新藥在我國上市，2018年6月20日，國務(wù)院常務(wù)會議提出有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求。同年10月31日，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，建立專門通道對臨床急需境外上市新藥審評審批，在加強與申請人溝通交流基礎(chǔ)上，對罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個月、6個月內(nèi)審結(jié)。其后，按照上述公告的工作程序以及品種遴選原則，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委組織專家遴選了出第一批臨床急需境外新藥名單，共計48個藥品公開征求意見，并發(fā)布首批名單。

在技術(shù)要求不降低的前提下，國家藥監(jiān)部門對遴選品種綜合施策，優(yōu)化審評流程，整合審評資源、加大對申請人的服務(wù)和指導(dǎo)，提高審評效率。截至目前，第一批專門通道審評的48個境外新藥中，已有晚期乳腺癌治療藥物哌柏西利膠囊、非小細胞肺癌治療藥鹽酸阿來替尼等11個品種批準上市。

國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委進一步完善臨床急需境外新藥專門通道審評審批機制，根據(jù)我國患者臨床需求情況，于3月6日組織專家進行研究論證，遴選第二批臨床急需境外新藥品種，納入專門通道，鼓勵企業(yè)申報進口，加快國內(nèi)上市。通過深化藥品審批制度改革、綜合施策，營造了鼓勵藥品創(chuàng)新的良好氛圍和政策環(huán)境，讓國際最新醫(yī)藥研發(fā)成果在最短時間內(nèi)惠及我國患者。