5月27日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，由瑯鈺集團(tuán)旗下子公司瑯鏵醫(yī)藥和Bioprojet公司共同申報(bào)的鹽酸替洛利生片新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)。根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示以及公開資料，替洛利生是?種選擇性組胺H3受體反向激動(dòng)劑，本次獲批的適應(yīng)癥為：治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過(guò)度嗜睡或猝倒。
截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)
發(fā)作性睡病是一種罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已于2023年9月被納入中國(guó)《第二批罕見病目錄》。該疾病常被認(rèn)為是終身性疾病，多于兒童期（8~10歲）起病，臨床上以日間過(guò)度嗜睡（EDS）、猝倒（肌肉無(wú)力突然發(fā)作）、入睡前幻覺、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂為主要核心癥狀。發(fā)作性睡病嚴(yán)重影響患者的學(xué)習(xí)/工作能力和身心健康，患者隨時(shí)面臨過(guò)度嗜睡和猝倒等帶來(lái)的生命威脅。
公開資料顯示，替洛利生（pitolisant）是由Bioprojet公司研發(fā)的?種選擇性組胺H3受體反向激動(dòng)劑。該藥通過(guò)一種全新的作用機(jī)制發(fā)揮作用，即通過(guò)增強(qiáng)組胺能神經(jīng)元活性，增加大腦中促進(jìn)覺醒的神經(jīng)遞質(zhì)組胺的合成和釋放，進(jìn)而提高患者的清醒度和警覺性。2020年10月，瑯鏵醫(yī)藥與Bioprojet公司達(dá)成戰(zhàn)略合作和獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得替洛利生在中國(guó)的獨(dú)家開發(fā)、注冊(cè)、商業(yè)化和生產(chǎn)權(quán)益。2023年6月，替洛利生在中國(guó)獲批用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過(guò)度嗜睡或猝倒。
本次替洛利生獲批的新適應(yīng)癥針對(duì)的是青少年和6歲以上兒童患者。該項(xiàng)上市申請(qǐng)此前也已經(jīng)被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由納入優(yōu)先審評(píng)。
替洛利生治療6歲及以上發(fā)作性睡病兒童患者的3期臨床研究積極結(jié)果已于2023年4月發(fā)表于《柳葉刀-神經(jīng)病學(xué)》（The Lancet Neurology）。研究表明，每天使用5~40mg替洛利生的患者在減少日間過(guò)度嗜睡與猝倒方面顯示出顯著的有效性。替洛利生組和安慰劑組從基線到雙盲期結(jié)束的發(fā)作性睡病量表（UNS）總分平均校正差異分別為-6.3和-2.6，替洛利生組下降幅度更大。此外，替洛利生在患有發(fā)作性睡病的兒童和青少年中具有良好的風(fēng)險(xiǎn)收益。（注：UNS用于測(cè)量發(fā)作性睡病癥狀的強(qiáng)度和頻率，分?jǐn)?shù)越高表示癥狀越嚴(yán)重）。同時(shí)，在安全性方面，替洛利生對(duì)兒童的表現(xiàn)與成人一致，不良事件通常較輕微。
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